Unidade é a única do Centro-Oeste e 100% pediátrica autorizada pelo Ministério da Saúde
Brasília, 12 de janeiro de 2026 – O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) foi habilitado pelo Ministério da Saúde para a realização de terapia gênica, tornando-se o único hospital do Centro-Oeste e o único do país com atendimento exclusivamente pediátrico a receber essa autorização. No Brasil, apenas outras duas instituições estão aptas a oferecer o tratamento: o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP).
De acordo com a coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável técnica pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas do HCB, Janaína Monteiro, a habilitação reflete mudanças recentes nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde. As atualizações passaram a incluir crianças de até seis meses como elegíveis para a terapia gênica, desde que o procedimento seja realizado em centros devidamente habilitados e com estrutura adequada.
Com perfil terciário e foco no tratamento de doenças crônicas e de alta complexidade, o hospital comprovou que possui condições físicas, técnicas e assistenciais para administrar a terapia. A equipe multiprofissional passou por capacitação específica, envolvendo médicos, enfermeiros e farmacêuticos, além da apresentação da estrutura de unidades de terapia intensiva e serviços de fisioterapia. A primeira aplicação da terapia gênica no HCB ocorreu em maio de 2025, em uma criança diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME), que recebeu o medicamento zolgensma.
A AME é uma doença genética rara e grave que compromete os neurônios motores da medula espinhal, em razão da ausência de uma proteína essencial à sobrevivência dessas células. A condição se manifesta ainda durante a gestação e pode levar à perda progressiva dos movimentos, dependência de ventilação mecânica e, nos casos mais severos, ao óbito, embora as funções cognitivas permaneçam preservadas. A terapia gênica atua diretamente no gene responsável pela produção da proteína ausente, interrompendo a progressão da doença.
O diagnóstico precoce é fundamental para o sucesso do tratamento. Desde 2021, a AME integra o rol de doenças identificadas pela triagem neonatal na rede pública de saúde do Distrito Federal. Atualmente, o HCB acompanha cerca de 50 pacientes com a patologia. Após o diagnóstico, a equipe multidisciplinar avalia a elegibilidade para o uso do zolgensma, com a realização de exames pré-infusionais, incluindo análises hepáticas e cardíacas. Após a aplicação do medicamento, o paciente passa a usar corticoide de forma contínua e é monitorado semanalmente.
Mesmo sem pacientes do Distrito Federal com prescrição ativa do medicamento no momento, o hospital atende crianças encaminhadas de outros estados. Entre elas está Romanna Duarte, de sete meses, que veio de Mossoró, no Rio Grande do Norte. Diagnosticada aos dois meses de vida, após apresentar perda de movimentos nos membros, a bebê recebeu a terapia no HCB e segue sendo acompanhada pela equipe especializada.
Para Janaína Monteiro, a habilitação representa um marco para a saúde pública. Segundo ela, o atendimento aos pacientes com AME começou com foco em cuidados paliativos, mas, com a chegada da terapia gênica, tornou-se possível oferecer um tratamento capaz de modificar o curso da doença. A médica destaca que disponibilizar essa tecnologia em um hospital público, de forma integral pelo Sistema Único de Saúde, é uma conquista histórica.
